Генетики опробовали новый подход в лечении врожденных недугов

По сообщению информационного агентства «РИА Новости» генетики из университета города Пенсильвания первыми смогли поправить генотип грызуна, предотвратив при этом мутации организма, в части внесение изменений в структуру ДНК, еще на этапе внутриутробного развития.

Эти изменения не допустили фатального исхода в первую декаду после рождения мышонка из-за болезни печени.

При мутагенных изменениях гена FAH у эмбриона фиксировали тирозинемию — невозможность разрушения молекул тирозина, который является одной из основных аминокислот. Ее концентрация в организме способствует формированию в печени токсина фумарилацетоацетата, способствующему отмиранию печени.

Это обстоятельство приводит к гибели мутированного организма в течении первых месяцев жизни, если не применять комплексное лечение.

Генетики совместили два фермента для внесения изменений в генотип: CRISPR/Cas9 и BE3. Системная работа привела к исправлению гена FAН почти в каждой клетке зародыша и позволила в повседневной жизни обойтись грызунам без приема на постоянной основе лекарственных средств. В структуре их печени, около 60% клеток приходится на клетки с нормальной версией гена.